锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）今日宣布，其自主研发的以LNP为载体的体内基因编辑药物ART001，在针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的IIT人 体临床研究中，所有受试者均已完成至少48周随访，结果显示安全性良好，高剂量所有受试者外周TTR蛋白下降幅度均超过90%。
2023年8月,锐正基因启动了中国第一个以LNP为载体的体内基因编辑产品ART001的IIT人 体临床研究，适应症为ATTR。ATTR是由于主要在肝脏产生的转甲状腺素蛋白（TTR）异常折叠而形成的淀粉样物质在周围神经、心脏等组织沉淀而导致，是一种严重甚至致死性疾病。ART001给药四周后，高剂量组所有受试者的外周TTR蛋白降幅均超过90%。相比国内外其他同类产品高频率出现的发烧等用药反应，ART001所有受试者均未出现任何输注相关反应。即使在几十倍的饱和剂量下，ART001也未检测到脱靶编辑。
2024年5月，IIT所有受试者完成至少24周随访，高剂量组所有受试者的外周TTR蛋白降幅维持在90%以上。如今48周TTR蛋白降幅依旧维持了同样的水平，显示ART001疗效可以跨越人类肝细胞再生周期（200-300天），具备只需一次给药，即可长期有效的潜力。
ART001已于2024年7月和8月分别获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国FDA批准开展临床试验，成为全球唯一获得中美两国临床许可的同类产品。
锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："ART001在人 体临床试验中，一次给药即实现超90%的TTR稳定敲除，这一杰出表现大大增强了我们加速推进临床试验的信心，我们期待以LNP为载体的体内基因编辑药物能够为全球患者提供安全、有效与可及的创新疗法。"
锐正基因简介：
锐正基因（苏州）有限公司成立于2021年7月，是一家专注于全球领先的非病毒载体基因编辑技术及其产品开发与商业化的创新型生物技术公司。公司汇聚了一支拥有生物药全生命周期成功经验的专业团队，在基因编辑领域快速崛起，多个产品管线正在稳步推进。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已进入人 体临床试验阶段，其安全性和有效性数据显著优于全球同类产品，具有成为First-in-class和Best-in-class突破性药物的潜力。
锐正基因已申请近10项国际专利，并成功建立了中美唯一的产业级端到端体内基因编辑技术平台。作为中国首个将脂质纳米颗粒（LNP）载体应用于体内基因编辑并推进至人 体临床试验的企业，锐正基因在非病毒载体体内基因编辑领域确立了领先地位。
凭借全球领先的技术创新和卓越的临床数据，锐正基因已成为全球唯一一家可在中美两地同时开展非病毒载体体内基因编辑产品临床试验的公司。这一成就不仅彰显了公司在行业中的领先地位，也进一步巩固了中国在全球基因编辑技术前沿的战略地位。
展望未来，锐正基因将继续以创新驱动发展，以全球视野引领行业，致力于推动基因编辑技术的商业与产业化，为全球患者带来革命性治疗方案，助力人类健康事业的进步。
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