宣武医院细胞生物室陈志国教授课题组在国际上首次将人源的诱导性多功能干细胞（iPSCs)诱导分化成为成熟具有电生理活性的浦肯野细胞，研究论文发表在2015年3月18日发行的最新一期《Scientific Reports》上。该研究成果突破性地为研究浦肯野细胞的功能，揭示小脑共济失调类疾病的发病机制奠定了有力的基础。

　　浦肯野细胞（Purkinje cell)位于小脑浦肯野细胞层，是人脑内最大的神经元之一，也是小脑中唯一的传出神经元，在*运动协调中发挥重要作用。浦肯野细胞损伤是小脑共济失调的主要病因之一，而长期以来，由于缺乏相应的细胞模型进行深入研究，这类疾病至今发病原因不明，临床上无良好治疗方案。

　　宣武医院细胞生物室陈志国教授课题组的王淑艳等研究者尝试将患有遗传性共济失调病人的皮肤成纤维细胞重新编程为诱导性多功能干细胞，并将其进一步诱导分化成为浦肯野前体细胞，通过共培养技术获得了成熟的人浦肯野细胞。课题组研究的该类浦肯野细胞携带一种遗传性共济失调的致病基因,呈常染色体显性遗传，此次项目研究包含了五位同家系成员，经基因诊断,有四位成员携带致病基因，其中一位成员已经出现共济失调症状，因疑似帕金森病来宣武医院就诊。细胞室科研人员成功获得同家系正常基因型和突变基因型成员的iPS细胞系，并分别获得了他们的浦肯野细胞模型。

　　该研究成果突破性的为研究浦肯野细胞的功能，揭示小脑共济失调类疾病的发病机制奠定了有力的基础。研究论文发表在最新一期自然出版集团旗下的《Scientific Reports》上，影响因子5.078。

　　同时该研究也证实，由iPS分化而来的人浦肯野前体细胞移植到小鼠小脑后能够存活并继续分化成浦肯野细胞，因此该成果也为浦肯野细胞损伤和退行性疾病的细胞移植治疗带来了希望。该研究组也将在此项研究成果基础上深入研究人小脑浦肯野细胞的功能，填补相关研究领域的空白。

　　课题组专家表示，基于现阶段成果，下一步研究中，将利用这一细胞资源深入研究此类遗传性共济失调及其相关疾病的发病机制，并在细胞水平进行药物筛选实验，为该类疾病的临床治疗提供理论基础。