关注儿童再生障碍性贫血 及早规范治疗

　　再生障碍性贫血（以下简称“再障”）因识别率低、误诊率高，严重危害儿童生命健康。为此，赛诺菲联合首都儿科研究所、空军总医院和北京儿童医院三家医院在六一儿童节来临之际，共同主办了“关注儿童再生障碍性贫血”活动。再障好发于10-20岁青少年人群，其特点为隐蔽性高，且骤然转危率较大，然而公众对此病却知之甚少，为帮助孩子们战胜再障，首都儿科研究所血液科主任、北京市女医师协会理事师晓东表示，需让更多的家庭关注、了解这一疾病，找到适合自己的治疗途径，及早进行规范化治疗可带来60-70%治愈率。

（北京儿童医院血液肿瘤中心苏雁、儿研所血液科主任师晓东、空军总医院血液病科室副主任闫洪敏）

　　儿童高发 危及生命

　　再障是一种罕见的、可能危及生命的自发性疾病。从世界范围内看，年发病率约为百万分之二，青少年群体是发病率最高的人群之一。欧美国家的发生率约为每年每百万儿童当中有1-3个，而亚洲国家因种族及环境等多种因素的影响导致发生率较高。其中约有70％的病患病因不明确，因此需及时进行规范化治疗尤为重要。

　　对此，师晓东主任说：“再障患者一旦延误治疗时间，20%会转成重型患者，两年内将会死于感染和/或出血性并发症。”因此，家长及早发现病症是孩子远离生命威胁的关键。

　　隐形杀手 诊断要早

　　目前我国在儿童再障治疗过程中之所以困难，主要原因有以下两点：

　　首先，再障的初期症状与白血病症状较为相似，早期症状易与白血病混淆。如易发瘀斑、流鼻血等症状都与白血病共有；但通过检查易鉴别：再障是骨髓衰竭，白血病是骨髓里无限制地恶性增生，无法造血。

　　其次，好发人群年龄较小，难以自发表达和识别病情。患儿难以用语言清楚地表达和判断自己的健康状况，从而给及时就医接受治疗带来困难。再生障碍性贫血的早期症状包括：由血小板减少引起的易发瘀斑和/或粘膜出血。由贫血引起的疲劳和劳力性呼吸困难，从而导致活动力降低。在重型再障的患者中，会迅速出现发热、牙龈出血以及危及生命的感染。此外，再生障碍性贫血的临床病程差异较大，与病情的严重程度和全血细胞减少持续时间有关。可能在几天内突然发作，也有可能经数周或数月缓慢表现出病症。病情可能会进一步加重，也可能在几年内保持稳定。

　　因此，对于好发人群与处于风险中的患者，监测和早期治疗尤为重要。

　　双管齐下 疗效更佳

　　再障已不是绝症，但“晚治”和“乱治”将导致患者濒临死亡。师晓东表示，若患儿接受及时、规范化的治疗，治愈率可达60%-70%。在所有患病群体中，儿童患者的治愈率与控制率会更好。

　　目前，我国《再生障碍性贫血诊断治疗专家共识》中，将造血干细胞移植和免疫抑制疗法推荐作为重型再障的标准治疗。

　　首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心副主任医师苏雁，在会上针对免疫抑制疗法进行了详细地介绍，“针对再障患者的标准免疫抑制治疗方案是ATG联合CsA，其应答率在50%-70%范围内，治疗后1年总存活率在80%以上，2年约为75%，5年约为65%。一般情况下，在治疗后的前3个月内发生应答。免疫抑制疗法是约75%没有相合同胞供体的重型和极重型再障患者以及依赖输血的中度再障患者的首选治疗方法。已知患有重型或极重型再障的患者若只接受支持治疗 (即不接受专门的治疗方法)，则在2年内的死亡率约为80%。”

　　骨髓移植治疗具有低复发率和晚期克隆性疾病较少的优势，但骨髓来源缺口却让大多患者望而却步，直到“半相合”技术的诞生。空军总医院血液病科科室副主任闫洪敏谈到，“传统骨髓移植需要供受者HLA抗原完全匹配，这在普通人群中的相合率为十万分之一。而半相合骨髓移植只要求供受者HLA一半相同即可，在血缘两代之间100％符合这个要求，所以每一名患者都可以找到供者，半相合骨髓移植解决了骨髓来源不足的困难。

　　其移植过程中技术要求较全匹配骨髓移植更高。半相合骨髓移植供者包括患者父母、子女以及符合单条染色体相同的兄弟姐妹。 HLA全匹配供者是骨髓源的首选，但找不到全匹配供者，患者可选择半相合骨髓移植，其供者可以为父母、子女、同胞、甚至堂表亲属。”

　　与会专家共同呼吁，只有及时诊断和早期规范治疗，才能战胜疾病。面对再障治疗路上的艰难，需要社会各界的爱心，对再障家庭给予从疾病认知、治疗信心等多方面支持。

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