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持续开发新适应症 长效生长激素金赛增填补行业领域空白

金赛药业是我国最早涉足生长激素领域的生物制药企业,从仿制短效粉剂及水剂,到原研全球首个PEG化长效生长激素金赛增,逐渐成长为推动全球产业创新的重要力量。长效生长激素与短效生长激素有着明显的不同,最直观的差距在于,长效实现了一周仅需使用一次,即可维持一周的效果。

之所以能够实现“周治疗”模式,是因为PEG长效生长激素的核心原理在于,通过天然肽键键合方式,将天然结构的生长激素和惰性PEG相连,如同为生长激素加了一层“金钟罩”,大大降低了被肾脏过滤的速度,同时减少蛋白酶降解作用,可更长时间发挥药效。每周注射一次,就能达到每天注射治疗的效果。

临床数据显示金赛增的不良反应出现率比短效低,超2000例临床大样本显示金赛增中和抗体0检出,同时也没有药物蓄积的风险,长期安全性更有保障;金赛增Ⅲ期GHD临床研究显示,金赛增组年化生长速率达13.41 厘米/年,显著高于短效生长激素组。在真实世界研究中(IV期及拓展期研究)从0.2mg/kg/w使用金赛增治疗三年,平均生长速率仍有8.49厘米/年。

自2014年获批上市,金赛增目前仍是国内唯一一款获批上市的长效生长激素,同时也是世界范围内唯一的PEG化长效生长激素。本着对患者更负责任的态度,金赛增上市后,还开启了为期3年的第IV期临床试验——对来自全国 83 家儿科/儿科内分泌专科医院参与的3000例患者进行的一个非常庞大的后期跟进临床试验,更深入地评价长效生长激素与短效相比的安全性和有效性,真正做到了让产品效果与安全有保障,让患者用着更放心。

截至目前,金赛增使用人数已超10万人,且受到国际行业专家的广泛认同,被认为是生长激素领域一个伟大的进步。为了让金赛增可以惠及更广泛人群,其适应症的研发工作也从未停下脚步。今年,金赛增新获批适应症为性腺发育不全(特纳综合征)所致女孩的生长障碍以及特发性身材矮小(ISS),填补了长效生长激素相关领域的空白。

 

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