今年3月15日是2024世界睡眠日，“中国发作性睡病协作组专题会”在第十四届北京睡眠高峰会议暨第三届发作性睡病及中枢性嗜睡国际论坛期间成功举办。
发作性睡病，是一种罕见的睡眠障碍疾病，于2023年被纳入我国《第二批罕见病目录》，其核心症状是日间过度嗜睡、猝倒、入睡前幻觉、睡眠瘫痪和夜间睡眠紊乱。替洛利生由法国Bioprojet公司研发，是全球首个成药的H3反向激动剂，也是首个应用于发作性睡病的非精神管控药品，已于2016年在欧洲、2019年在美国等主要市场分别获批上市，用于治疗罕见病发作性睡病。琅钰集团旗下的琅铧医药拥有该药在中国的开发、注册、商业化和生产的独家权益。禾森纳医药作为琅铧医药的战略合作伙伴，将与琅铧医药共同推动替洛利生的商业化工作，造福更多发作性睡病患者。
在我国，盐酸替洛利生片（商品名：铧可思）于2023年6月30日获得国家药品监督管理局批准上市，2023年12月通过谈判被纳入新版国家医保药品目录，是我国首个获批用于治疗发作性睡病的药物，也是发作性睡病领域的首个医保药，还是发作性睡病领域唯一的非精神管控药品。2024年1月，替洛利生在中国正式商业化上市，并同步医保落地。
世界睡眠协会秘书长、亚洲睡眠协会主席、北京大学人民医院韩芳教授表示，发作性睡病是一种高发于学龄期的罕见睡眠疾病，日间过度嗜睡和猝倒等临床症状，导致大多数患者无法接受正常的教育，成年患者普遍就业困难，收入较低。发作性睡病创新药的上市和医保纳入，将大大提升患者就医的积极性，促进规范治疗和随访，让更多患者和家庭受益。
北京大学人民医院 韩芳教授
中国睡眠研究会副理事长、睡眠障碍专业委员会主任委员、中国发作性睡病协作组组长、首都医科大学宣武医院詹淑琴教授表示，替洛利生2021年就已在海南博鳌启动了特许用药先行先试项目，2023年被国家药监局批准上市后，很快又被国家医保局纳入医保目录，这不但能让更多患者切实获益，也让我们临床医生手里有了治病救人的武器，能进一步推动我国发作性睡病临床诊疗能力和罕见睡眠领域学术研究水平的快速提升。
首都医科大学宣武医院 詹淑琴教授
会议期间，还有三十二位睡眠疾病领域的主要专家围绕发作性睡病进行了精彩分享和深入讨论，期待国谈医保新药替洛利生能够填补我国发作性睡病治疗领域此前的空白，为中国患者带来福音。
世界睡眠日活动上，来自浙江温州的发作性睡病患者彬彬（化名），兴奋地分享了她在春节前享受医保报销购买新药替洛利生的经历。“我去年在海南博鳌参加过替洛利生的先行先试用药项目，感到新药疗效很好。在得知替洛利生正式获批上市还进入医保目录后，我第一时间就去询问打听如何购药。结果令我非常意外，我发现就在温州市第七人民医院——在离我家门口这么近的医院，就能开到这个新药的处方，并且能顺利实现医保报销，而我只需支付很低的费用。这整个过程都实在太意外、太惊喜了！”彬彬特别感慨到，“因为之前参加过在博鳌的用药项目，所以对比特别强烈：一是价格，之前在博鳌是按照海外价格来支付，还是非常昂贵的，而现在我最惊喜的是，进医保后价格降了这么多，又加上医保能报销较大比例，我的自费部分就变得特别低，可以说相差了一整个数量级！第二就是便利性，之前要去博鳌用药还是比较挑战的，现在，就在家门口的医院我竟然就能买到和报销这个新药。真是只能连续用不可思议来形容，真可以说是我在春节前收到的最好的新年礼物了！”
发作性睡病患者 彬彬（化名）
中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，“一个罕见病在一年内相继实现治疗药物零的突破和医保药零的突破，这充分体现了党和国家对罕见病诊疗保障的重视。发作性睡病在去年被纳入《第二批罕见病目录》，这也是政府和患者群体，以及众多临床工作者共同努力的结果。希望随着新药医保的落地，更多发作性睡病患者能早诊早治，回归社会。”
中国罕见病联盟执行理事长 李林康
同日，发作性睡病患者教育公益网站“睡不醒的考拉”在论坛现场正式上线发布，该公益网站集纳疾病介绍、治疗方案、名师课堂、就医地图、医保信息查询等多项实用功能，旨在提高各界对发作性睡病的认识，引导患者群体积极面对，及时就医。
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