第十三届中国罕见病高峰论坛：杰谛医药与多方推动肾上腺皮质癌诊疗规范，共筑罕见病患者健康未来
2024第十三届中国罕见病高峰论坛
2024第十三届中国罕见病高峰论坛由蔻德罕见病中心、上海交通大学医学院附属新华医院联合主办，于2024年9月6日至8日在上海召开，以“罕路并肩 筑梦前行”为主题，旨在搭建具有权威性、代表性的交流合作平台。 此次罕见病大会汇聚了众多领域的专家、学者、企业代表以及患者组织，将围绕罕见病立法及政策、诊疗与防治、药物创新及研发、医保商保及落地、诊断技术及应用、细胞与基因治疗、诊疗协作模式、以患者为中心的医疗生态圈建设等主题展开深入探讨。
9月7日肾上腺皮质癌研讨会顺利召开
9月7日，聚焦肾上腺皮质癌（ACC）治疗的研讨会成功举行，本次会议汇集了来自瑞金医院、艾迪康医学检验中心、杰谛医药、国药控股等多个领域的专家和代表，共同探讨了ACC的治疗现状、未来方向以及相关药物的监测和供应等重要议题。
会议致辞
会议伊始，HRA Pharma全球商业化总监Jordi Cardona和杰谛医药中国总经理罗文胜分别致辞，强调了此次研讨会对于推动ACC治疗进展的重要意义。蔻德罕见病中心创始人兼主任黄如方也发表了主办方致辞，表达了对会议的期待和对罕见病患者的关注。
肾上腺皮质癌的外科治疗现状及其未来
瑞金医院泌尿外科的孙福康教授带来了关于肾上腺皮质癌（ACC）治疗新进展的精彩演讲。他指出，肾上腺皮质癌（ACC）是一种罕见、侵袭性极强且预后差的肿瘤，年发病率为（0.5 - 2.0）/百万，多数患者初诊时已处于晚期，中位生存期不超过12个月，术后5年生存率为0 - 25%。孙教授详细介绍了ACC的临床分期、外科处理以及术后辅助治疗等方面的现状。目前，外科手术切除仍是治疗肾上腺皮质癌（ACC）最有效的方法，但对于>6cm的肾上腺皮质癌（ACC）究竟选择开放还是腹腔镜手术，长期是否获益，仍缺乏前瞻性的临床研究。在术后辅助治疗方面，放疗存在争议，但多项meta分析表明术后放疗能够减少复发和延长总生存，对于切缘阳性的非转移肾上腺皮质癌（ACC），术后放疗肯定获益。
同时，在最新的肾上腺皮质癌诊疗指南中，米托坦作为肾上腺皮质癌（ACC）术后辅助治疗的唯一获批药物，其治疗肾上腺皮质癌的重要性得到了进一步强调。米托坦的早期使用在ACC治疗中至关重要。所有患者应在手术后尽快开始接受米托坦治疗，以减少复发风险并提高生存率。此外，对于不适合局部治疗的晚期ACC患者，米托坦单药治疗或与EDP联合使用是推荐的治疗方案。
对于接受ACC手术治疗的皮质醇过多症患者，围手术期氢化可的松替代治疗被推荐为标准治疗措施。此外，所有接受米托坦治疗的患者，除非持续皮质醇过多，否则都应接受糖皮质激素替代治疗，以缓解潜在的激素缺乏症状。
在考虑手术治疗时，对于腹腔内转移有限的患者，如果完全切除所有病变似乎可行，手术切除是推荐的治疗方式。然而，对于广泛转移性疾病的患者，例行接受肾上腺手术并不被推荐。
在复发患者中，如果无病间歇期至少12个月，且完全切除或消融可行，建议采用手术或其他局部治疗。在这种情况下，米托坦的使用应尽快开始。如果最后一次手术或局部治疗与复发的间隔时间小于6个月，建议采用米托坦联合EDP（EDP-M）作为一线治疗。
专家建议，在多学科专家团队会议中，所有疑似和确诊的ACC患者都应被详细讨论，以确保他们能够获得最佳的治疗方案。
米托坦血药浓度监测简介
上海锦测医学检验所的马乐博士介绍了米托坦血药浓度监测的相关内容。米托坦治疗的有效血浆浓度为14 - 20mg/L，由于不同个体异大，通常需要3个月甚至更长时间达到适合的血药浓度。低于14mg/L时，药物治疗疗效欠佳，高于20mg/L又可能带来更严重的副作用，所以血药浓度的监测对服用米托坦的患者尤为重要。马乐博士还强调了在监测过程中需要注意的事项，及正确的饮食习惯、关注特殊人群用药安全等。艾迪康医学检验将继续与杰谛医药合作，为患者提供米托坦治疗药物监测服务。
国药控股专业药房一体化服务
国药控股全球采购与供应链服务中心副总经理，徐海先生介绍了国药控股旗下的专业药房罕见病服务。国药控股通过批零一体化发展策略，积极布局国药控股专业药房，为新药上市和处方流转提供了良好的衔接和服务。围绕专业药房网络体系，建立了一体化专业药房信息管理平台和特药管理团队，为患者提供了药品供应、患者教育、医疗辅助、支付保障等全方位的服务。目前，国药控股在全国各省均有覆盖，拥有近2000家专业药房，覆盖全国323+城市，为罕见病患者提供了便捷的购药渠道和优质的服务。
作为HRA Pharma罕见疾病部（隶属于国际制药公司Esteve）和杰谛医药的战略合作伙伴，国药控股通过高效的进口供应链服务，和完善的全国网络布局，助力利舒仁®（米托坦）快速进口，实现全国分销，保障患者用药可及。
利舒仁®（米托坦）登陆中国 开启肾上腺皮质癌诊疗新篇章
会议的最后，举行了米托坦上市启动仪式，所有发言嘉宾和患者代表共同参与，标志着米托坦这一治疗肾上腺皮质癌（ACC）的重要药物将更广泛地惠及患者。
此次研讨会为肾上腺皮质癌（ACC）的治疗提供了一个多学科交流的平台，各领域专家分享了最新的研究成果和临床经验，为未来的治疗方向提供了有益的参考。本次研讨会的成功举办为肾上腺皮质癌（ACC)的治疗带来了新的希望，相信在各方面的共同努力下，肾上腺皮质癌（ACC）患者的治疗效果和生活质量将得到进一步提高。
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