近年来，国家医保谈判药品，尤其是罕见病药品的落地受到越来越多的关注，在政府各部委的推动下，患者购药实现医保报销的速度在大大加快。3月15日，在北京举办的“2024世界睡眠日——发作性睡病患者论坛”上，就有罕见病发作性睡病的患者代表和临床专家分享了新版国家医保目录落地后带来的惊喜改变。
来自浙江温州的发作性睡病患者彬彬（化名），兴奋地分享了她在春节前享受医保报销购买新药替洛利生的经历。“我去年在海南博鳌参加过替洛利生的先行先试用药项目，感到新药疗效很好。在得知替洛利生正式获批上市还进入医保目录后，我第一时间就去询问打听如何购药。结果令我非常意外，我发现就在温州市第七人民医院——在离我家门口这么近的医院，就能开到这个新药的处方，并且能顺利实现医保报销，而我只需支付很低的费用。这整个过程都实在太意外、太惊喜了！”彬彬特别感慨到，“因为之前参加过在博鳌的用药项目，所以对比特别强烈：一是价格，之前在博鳌是按照海外价格来支付，还是非常昂贵的，而现在我最惊喜的是，进医保后价格降了这么多，又加上医保能报销较大比例，我的自费部分就变得特别低，可以说相差了一整个数量级！第二就是便利性，之前要去博鳌用药还是比较挑战的，现在，就在家门口的医院我竟然就能买到和报销这个新药。真是只能连续用不可思议来形容，真可以说是我在春节前收到的最好的新年礼物了！”
发作性睡病患者 彬彬（化名）
根据浙江大学医学院附属邵逸夫医院睡眠中心执行主任张力三教授的介绍，目前浙江省对医保国谈药的落地是非常好的，治疗发作性睡病的新药盐酸替洛利生片自1月份医保落地以来，他已经为20多个患者开出了处方，其中多半尤其是本地患者都享受到了医保报销，患者反响热烈。
浙江大学医学院附属邵逸夫医院睡眠中心执行主任 张力三教授
暴敏冬是罕见病患者组织“觉主家”发作性睡病关爱中心的负责人，她表示“最早听到替洛利生这个产品要进中国时，我了解到引进它的企业规模比较小，当时对这个药何时能上市、进医保是不敢怀抱太大期望的。结果2023年让我们所有的病友都难以忘怀，从6月份新药获批，到9月份政府把发作性睡病纳入《第二批罕见病目录》，又到12月得知新药已被纳入新版医保目录……这一连串的变化，让我们太激动了，是切切实实地感受到了政府对罕见病的关注和支持!今天听到病友的分享，得知全国已有200多位患者开始接受治疗，我非常高兴。希望越来越多的病友享受到医保的好政策，愿我们都能稳定接受治疗，重新回到正常的生活。”觉主家还特意制作了宣传资料，提醒发作性睡病患者到国家医保局官方APP或微信公众号去查询新药替洛利生在各地的购买途径。
发作性睡病患者组织“觉主家”负责人 暴敏冬
中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，“一个罕见病在一年内相继实现治疗药物零的突破和医保药零的突破，这充分体现了党和国家对罕见病诊疗保障的重视。发作性睡病在去年被纳入《第二批罕见病目录》的，这也是政府和患者群体，以及众多临床工作者共同努力的结果。希望随着新药医保的落地，更多发作性睡病患者能早诊早治，回归社会。”
从国家医保局官方网站（国家谈判药品配备机构查询 - 国家医疗保障局 (nhsa.gov.cn)）查询可以发现，发作性睡病新药替洛利生自今年1月被正式纳入医保目录以来，目前已在包括北京天坛医院、上海市第九人民医院、南昌大学第二附属医院、云南省第一人民医院、温州市第七人民医院等在内的几十家定点医疗机构或定点零售药店完成配备，患者可以处方购药，反映了各地在国谈药品落地“最后一公里”上正在提速推进。
中国罕见病联盟执行理事长 李林康
同日，发作性睡病患者教育公益网站“睡不醒的考拉”在论坛现场正式上线发布，该公益网站集纳发作性睡病疾病介绍、诊疗指南、名师课堂、就医地图、医保信息查询等多项实用功能，旨在提高公众对发作性睡病的科学认识，引导患者群体积极面对，及时就医。
据悉，盐酸替洛利生片（商品名：铧可思）于2023年6月30日获得国家药品监督管理局批准上市，2023年12月通过谈判被纳入新版国家医保药品目录，是我国首个获批用于治疗发作性睡病的药物，也是发作性睡病领域的首个医保药，也是发作性睡病领域唯一的非精神管控药品。发作性睡病，是一种罕见的睡眠障碍疾病，于2023年被纳入我国《第二批罕见病目录》，其核心症状是日间过度嗜睡、猝倒、入睡前幻觉、睡眠瘫痪和夜间睡眠紊乱。
替洛利生由法国Bioprojet公司研发，已于2016年在欧洲、2019年在美国等主要市场分别获批上市用于治疗罕见病发作性睡病，琅钰集团旗下的琅铧医药拥有该药在中国的开发、注册、商业化和生产的独家权益。
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