北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家立足于中国的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司将于5月16日至19日在华盛顿特区举行的第25届ASGCT年会上，展示与UMass Chan医学院Horae基因治疗中心开展罕见病基因治疗研究合作的数据。研究人员将展示一项动物研究的结果，该研究旨在探索一种用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的全新第二代基因治疗载体。这是北海康成与UMass Chan医学院合作进行罕见病基因治疗研究的首个数据，该合作专注于开发临床需求未被满足的神经肌肉疾病的基因治疗药物。
报告细节
题目：内源性人SMN1启动子驱动的基因置换改善AAV9介导的基因治疗小鼠脊髓性肌萎缩症的有效性和安全性研究
海报号码：M-144
类别：神经系统疾病：AAV 载体-临床前和概念验证研究
日期和时间：5月16日（周一），下午5:30~6:30（美国东部时间）
作者：Qing Xie,Hong Ma, Xiupeng Chen,Yunxiang Zhu,Yijie Ma,Leila Jalinous,Qin Su,Phillip Tai,Guangping Gao,Jun Xie
关于UMass Chan医学院Horae基因治疗中心
Horae基因治疗中心致力于开发尚未治愈的罕见遗传性疾病的治疗疗法。中心利用最先进的技术编辑产生致病蛋白质的突变基因，或者在突变导致非功能性蛋白质的情况下引入基因的健康拷贝。
Horae基因治疗中心跨多门学科研究，聚集了儿科、微生物学、生理学、生物化学、分子药理学、神经学、医学和眼科等多个学科。医生和研究人员共同努力解决罕见病领域的医疗挑战，如α-胰岛素缺乏症、脑白质海绵状变性综合征、婴儿型黑矇性家族性痴呆、GM2神经节苷脂沉积病、色素性视网膜炎、囊性纤维化、葛雷克氏症、TNNT1杆状体肌病、瑞特综合征、NGLY1-先天性脱糖症、皮特-霍普金斯样综合征、枫糖尿症、涎酸累积症、GM3合成酶缺乏症、亨廷顿舞蹈症和肌萎缩侧索硬化。该中心也聚焦一些常见疾病，如心律失常和高胆固醇血症。与此同时，研究人员希望通过UMass Chan医学院发起的研究和部分中心研究者发起的临床试验探索各种基因疗法以求治愈更多的疾病。
北海康成制药有限公司简介
北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。 北海康成目前拥有13个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对一些最普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症。其中包括针对治疗亨特综合症（MPS II）和其他溶酶体贮积症（LSD）、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括 Alagille 综合征（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA），以及胶质母细胞瘤（GBM）。 北海康成战略性的将全球合作与内部研究相结合，以建立多样化的药物组合，同时投入到罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术领域之中。北海康成的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院 、LogicBio、华盛顿大学医学部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。
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