【2021年6月26日，上海】今天，由武田中国主办的“童梦天空 抑起罕卫”第二届武田中国儿科高峰论坛隆重启幕。论坛汇聚了500多名国内外儿科领域人士，围绕儿童中枢性性早熟（CPP）、儿童法布雷和戈谢病等儿科疾病的诊疗现状及新治疗方案等前沿热点话题展开讨论，重点关注提高儿童成长关键期的疾病早期干预和早诊早治，呼吁共同打造创新儿童健康服务体系，推动中国儿科领域疾病诊疗发展。
儿童是国家和民族的未来，儿童健康是“健康中国”的重要基石，“十四五”规划明确提出，要把“完善儿童健康服务体系，预防和控制儿童疾病”作为重要任务之一。然而，当前我国儿童健康管理与疾病诊疗仍然面临挑战。以CPP为例，该疾病严重影响儿童健康成长，近年来发病率逐年攀升。而在法布雷病、戈谢病等罕见病领域，患儿及其家庭更是普遍面临疾病认知率低、确诊率低、诊疗率低等问题，常常导致延误患儿诊治的最佳时机。
针对上述挑战，在本次论坛中，众多医生就如何提升中国儿童生长发育健康与疾病防治科技水平展开了深入探讨。全国政协委员、北京大学第一医院丁洁医生表示：“改革开放以来，我国儿童健康管理和儿科疾病防治工作取得了卓越成效，但是与国际领先水平相比，还有很长的路要走。在儿童常见病、高发病、罕见病等严重影响儿童健康成长的疾病领域，我们需要进一步强化基础研究和科研成果转化能力，完善儿科领域人才培养体系，打造适应中国儿童生理特征的健康发展体制机制，助推我国儿童健康管理的高质量发展。”
国内外儿科医生强调，对许多儿科疾病而言，在儿童成长关键期的早期干预、早期诊断和治疗至关重要。以CPP为例，由于第二性征过早发育及性成熟，可能导致患儿产生相应的心理问题或社会行为异常。中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组组长、国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、浙江大学医学院附属儿童医院常务副院长傅君芬医生表示：“CPP疾病对患儿的身心健康均有严重影响，幸运的是，目前在中国，CPP治疗已形成常规化、标准化的诊疗方案。从目前国内外研究结果和临床实践可知，使用GnRHa类药物可对性发育进程起到抑制作用，通过及时治疗可延缓CPP患儿的骨龄进展，最终改善患儿成年后身高，同时避免过早出现月经初潮、防止患儿出现某些不良心理行为等问题。”
随着近年来社会各界对罕见病的关注度日益提升，儿童罕见病的诊治也成为本次会议的热点话题之一，与会医生围绕以法布雷病、戈谢病为代表的罕见病在儿童时期的诊治方案展开了一系列讨论。其中法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积症，患者手脚有灼烧般的剧痛感，并伴有少汗、无汗和不散热的症状。随着病程进展，症状会逐渐加重并出现肾、心等器官病变，诸如严重的肾功能衰竭甚至是尿毒症，或脑卒中、心肌梗塞等心脑血管并发症，如果得不到有效治疗，将危及生命。复旦大学附属儿科医院主任医师、博士生导师徐虹医生表示：“法布雷患者往往在儿童和青少年时期就出现临床症状，且症状会随时间推移而逐渐加重，如不尽早治疗将显著增加进行性多系统疾病风险。儿童时代启动酶替代治疗可有效缓解法布雷的临床症状、延缓或阻止进展性器官损伤，因此对于这些患儿来说，需高度重视疾病的早期诊断和治疗。”
另一个会上热议的罕见疾病戈谢病，患者由于体内缺少一种葡萄糖脑苷脂酶，导致不能降解的糖脂类物质在全身多脏器累积，常常在儿童时期就出现中重度肝脾肿大、贫血、中重度血小板减少、骨骼受累等症状，严重者可发生脾梗死、脾破裂，甚至危及生命的出血情况；且约有30%-80%的儿童/青少年起病的患者会出现发育障碍。起病越早，身高受损越明显。中华医学会儿科学分会副主委、华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科学系主任罗小平医生表示：“戈谢病临床表现呈进行性加重，具有致残性并会危及生命。幸运的是，戈谢病是为数不多有特异性药物治疗方法的罕见病。以戈谢病为例，酶替代疗法（ERT）可持续改善患者肝脾肿大、贫血、血小板减少、骨骼受累等临床体征，儿童患者如能及时接受酶替代治疗并做到长期坚持，可改善并维持生长发育，回归正常的生活”
作为论坛发起方，武田中国致力于通过长期以来的医学知识和资源积累，携手各方为更多患儿提供优质的疾病解决方案，为中国儿童的健康生活保驾护航。武田中国总裁单国洪先生表示：“作为一家以价值观为基础、以研发为驱动、以患者为中心的全球创新制药公司，儿童健康是武田在全球范围内持续重点关注的领域之一。进入中国27年以来，我们一直与社会各界紧密合作，在儿科领域积极探索，不断加速创新药物的引进；并加强各方学术交流与合作，聚力探索儿童疾病健康管理新思路，守护中国儿童健康成长。”
在本次论坛上，武田宣布，已将用于CPP治疗的3个月缓释长效制剂抑那通®（注射用醋酸亮丙瑞林微球）正式引入中国，将为中国CPP患儿的规范化持续治疗提供更为便利的选择，有助于进一步提高患儿治疗依从性及满意度、改善患儿家庭生活质量。在罕见病领域，武田用于治疗法布雷病的酶替代治疗药物瑞普佳® (阿加糖酶α注射用浓溶液)已在今年4月在中国正式上市，此外，用于治疗1型戈谢病创新治疗药物维葡瑞®（注射用维拉苷酶α）也已获批进入中国，预计将在近期上市。此外，武田中国也与社会各界密切合作，积极参与并成功支持多项全国性儿童公益项目，助力守护中国儿童身心健康；如支持中国儿童少年基金会举办连续三届儿童夏令营活动，鼓励罕见病患儿培养科学探索精神和积极乐观的人生态度；支持中国戈谢病协会和病痛挑战基金会发起儿童心理共创项目，开发戈谢病亲子互动工具包；以及支持中国初级卫生保健基金会发起“中国儿童中枢性性早熟患者教育”项目，通过公益课堂的形式，在疫情期间帮助CPP患儿获得规范化治疗。
[1] 《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要》，
[2] 中国医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组青春发育调查研究写作组，中华内分泌代谢杂志。2010.26
[3] 中国法布里病医生协作组，中华医学杂志，2013，93（4）：243-247
[4] 戈谢病多学科诊疗医生共识（2020），中华医学杂志2020 年6月23日第100 卷第24期
关于武田制药
武田制药（东京证券交易所股票代码：4502）（纽约证券交易所股票代码：TAK）是一家总部位于日本、以价值观为基础、以研发为驱动的全球生物制药公司。武田致力于将科学研发成果转化为高度创新药品，为患者的健康生活和美好未来保驾护航。武田致力于四大治疗领域的药物研发：肿瘤、消化、神经科学及罕见病领域，并针对血液制品及疫苗领域进行专项研发投入。我们始终致力于高度创新药物的研发，通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力，打造一条稳健且形式多样的产品管线，助力改善人们的生活。我们的员工遍布于大约80个国家和地区，与当地医疗健康合作伙伴携手，为全球患者带来健康福音。
武田于1994年进入中国，武田中国总部位于上海，在中国大陆的主要业务中心位于北京、上海、天津、广州、香港特别行政区等城市和地区，并在全国各主要城市设有办事处，目前在中国拥有超过2000名员工。随着中国经济的发展和对医疗保健需求的不断增长，中国已经成为武田全球重要的新兴市场之一。
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